Генетические ножницы для лечения рака

https://www.kommersant.ru/doc/3952773Врачи перелили двум пациентам клетки иммунной системы, «отредактированные» с помощью генетических ножниц CRISPR-Cas9. Это была часть эксперимента, предпринятого в Университете Пенсильвании.

В письме в редакцию The Scientist представитель университета подтвердил, что эксперимент такой ведется, что один из пациентов болен множественной миеломой, а другой — саркомой и что их лечение продолжается. Это первый в США случай, чтобы в терапии использовались лекарственные препараты, приготовленные с помощью CRISPR-Cas9.

Сегодня бактериальный агент защиты от вирусов — белок CRISPR-Cas9 — все активнее входит в обиход в биомедицине и биотехнологии.

Случайные химические или радиационные разрывы в ДНК — инструмент классической селекции, которым ускоряли изменчивость, чтобы было из чего выбрать «материал» для дальнейшей работы.

CRISPR-Cas9 делает разрезы в ДНК в строго определенном, запрограммированном месте. А в сочетании с синтезированной матрицей, которая «помогает» клетке залечить такой разрыв, получается высокоэффективный инструмент для внесения желаемых мутаций в геном.

CRISPR расшифровывается как clustered regularly interspaced short palindromic repeats.

В интервью The Scientist еще в июне 2018 года ведущий автор исследования, онколог Эдвард Штадтмауэр объяснил, что CRISPR будет использоваться в качестве инструмента в новом типе иммунотерапии. Технология такова: из крови ракового пациента выделяются иммунные клетки — Т-лимфоциты, а потом с помощью генного редактирования из Т-лимфоцитов удаляются три рецептора (отвечают за распознавание антигенов). На их место с помощью лентивирусов (из семейства ретровирусов; способны доставлять в клетку много генетического материала, поэтому используются в качестве векторов, или доставщиков, в генной инженерии) вставляется рецептор, который реагирует на белок, специфически формирующийся в некоторых раковых клетках.

Потом эти генетически модифицированные клетки некоторое время развиваются в лабораторных условиях, пока пациенты получают химиотерапию, убивающую большую часть их собственных, немодифицированных иммунных клеток. После чего модифицированные с помощью CRISPR Т-лимфоциты и переливаются пациентам.

В ходу исследования для лечения других заболеваний, связанных уже не с атакой на злокачественные клетки, а с заменой дефектных клеток в организме больного, таких как заболевания крови — талассемия и серповидно-клеточная анемия.

Источник